La désignation européenne de « médicament orphelin » : un déterminant du prix des médicaments pour maladies rares ?

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2016

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médicaments orphelins maladies rares prix des médicaments politique de santé pharmaceutical pricing drug policy orphan drugs rare diseases


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A. Degrassat-Théas et al., « La désignation européenne de « médicament orphelin » : un déterminant du prix des médicaments pour maladies rares ? », Journal de gestion et d'économie médicales, ID : 10670/1.visuxw


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L’inscription d’un médicament sur le registre européen des médicaments orphelins confère aux industriels des avantages économiques, administratifs et financiers dans l’objectif d’orienter la recherche et le développement (R&D) vers les maladies rares. Ce statut introduit une distorsion de marché par la garantie d’une exclusivité commerciale de dix ans à compter de la date d’autorisation de mise sur le marché. Nous avons évalué si la désignation de médicament orphelin intervenait dans la détermination de leur prix en comparant les coûts de traitement journalier (en dose définie journalière) des médicaments orphelins disponibles à l’Assistance publique – Hôpitaux de Paris en 2011 (n=44) à ceux des médicaments sans la désignation européenne mais indiqués dans le traitement de maladies rares (n=24). Dans un second temps, d’autres variables intervenant dans la détermination du prix des médicaments (amélioration du service médical rendu, prévalence de l’affection, origine pharmacologique du principe actif) ont été contrôlées par un modèle de régression linéaire (analyse sur un sous-groupe de 54 médicaments). Le principal déterminant à l’obtention de prix élevés est une origine biologique du principe actif dont les coûts de R&D et de production, plus importants que pour les médicaments issus de la chimie, se répercutent sur un marché étroit. Le statut réglementaire de médicament orphelin ne semble pas intervenir dans la détermination d’un prix élevé. Les médicaments orphelins mettent en lumière la problématique des préférences collectives vis à vis de la rareté et sur l’acceptabilité des coûts des médicaments innovants par la société.

Is the European orphan designation a price driver for drugs indicated in rare diseases? Evidence from a French hospital market With the growing pressure on healthcare budgets, the specific considerations toward orphan drugs are under scrutiny. The significant turnover carried out by some of these drugs has aroused suspicions about potential windfall effects for pharmaceutical companies. This study aims to provide insights into the drivers of orphan drug pricing, by assessing in particular whether granting a European Orphan Designation (OD) may have an impact on prices. The study was conducted in 2011 in the largest University Medical Center in France. We compared the daily treatment cost (DTC) of 44 OD drugs with the DTC of 24 non-OD drugs used in rare indications. Then, we retrieved the 54 drugs for which information related to additional variables was not missing (added clinical benefit, active substance source, prevalence) and included them into a multivariate linear regression. No statistically significant difference in the log distribution of the DTC is found between OD drugs and non-OD drugs. In the regression model, having a biological source is the only variable that leads to a higher DTC. From these results, granting an OD does not provide a premium. High prices seem to be more linked with a biological active substance for which the important R&D and production costs will affect a limited target population.

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