2016
Cairn
A. Degrassat-Théas et al., « La désignation européenne de « médicament orphelin » : un déterminant du prix des médicaments pour maladies rares ? », Journal de gestion et d'économie médicales, ID : 10670/1.visuxw
L’inscription d’un médicament sur le registre européen des médicaments orphelins confère aux industriels des avantages économiques, administratifs et financiers dans l’objectif d’orienter la recherche et le développement (R&D) vers les maladies rares. Ce statut introduit une distorsion de marché par la garantie d’une exclusivité commerciale de dix ans à compter de la date d’autorisation de mise sur le marché. Nous avons évalué si la désignation de médicament orphelin intervenait dans la détermination de leur prix en comparant les coûts de traitement journalier (en dose définie journalière) des médicaments orphelins disponibles à l’Assistance publique – Hôpitaux de Paris en 2011 (n=44) à ceux des médicaments sans la désignation européenne mais indiqués dans le traitement de maladies rares (n=24). Dans un second temps, d’autres variables intervenant dans la détermination du prix des médicaments (amélioration du service médical rendu, prévalence de l’affection, origine pharmacologique du principe actif) ont été contrôlées par un modèle de régression linéaire (analyse sur un sous-groupe de 54 médicaments). Le principal déterminant à l’obtention de prix élevés est une origine biologique du principe actif dont les coûts de R&D et de production, plus importants que pour les médicaments issus de la chimie, se répercutent sur un marché étroit. Le statut réglementaire de médicament orphelin ne semble pas intervenir dans la détermination d’un prix élevé. Les médicaments orphelins mettent en lumière la problématique des préférences collectives vis à vis de la rareté et sur l’acceptabilité des coûts des médicaments innovants par la société.