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    C.C. Brouwers

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    AAV5-miHTT gene therapy demonstrates suppression of mutant huntingtin aggregation and neuronal dysfunction in a rat model of Huntington's disease.
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    J. Miniarikova et al.
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    Huntington's disease (HD) is a fatal progressive neurodegenerative disorder caused by a mutation in the huntingtin (HTT) gene. To date, there is no treatment to halt or reverse the course of HD. Lowering of either total or only the mutant HTT expression is expected to have therapeutic benefit. This...

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