Chapitre 6. Enjeux juridiques et pour le système de santé du développement d’une nouvelle classe de médicaments de thérapie innovante en onco-immunologie : les “Car-T Cells”

Résumé Fr En

Les Car-T Cells sont des lymphocytes T, autologues ou allogéniques, génétiquement manipulés pour exprimer un récepteur transmembranaire qualifié de « chimérique » car constitué par l’assemblage de différentes parties de molécules. Ces nouvelles techniques utilisant les biotechnologies (l’ingénierie cellulaire et les modifications génétiques) se développent dans un contexte juridique complexe intégrant les règles de l’Union Européenne (UE) et les règles nationales, visant à garantir un haut niveau de sécurité pour les produits et les techniques mais également pour les patients. Ce cadre peut être envisagé tour à tour comme un garant de l’utilisation de nouvelles molécules dans un environnement hautement sécurisé, mais également comme un frein, d’une part pour ceux qui les développent en raison d’une grande complexité dans l’identification des procédures adéquates et les prérequis scientifiques attendus par les agences de contrôle, et d’autre part par les patients qui doivent attendre de nombreuses années pour que ces innovations soient mises à disposition. Le développement de ces thérapies innovantes augure de nombreux bouleversements tant en terme d’organisation des soins et du système de santé (notamment concernant leur accessibilité) mais également quant au régime juridique devant leur être appliqué et aux principes bioéthiques qui sont interrogés.

Chapter 6. Legal issues and for the health system of the development of a new class of innovative therapy in oncoimmunology: the “Car-T CellS”Car-T Cells are autologous or allogeneic lymphocytes cells, genetically engineered to express a transmembrane receptor called “chimeric” because it consists of the assembly of different parts of molecules. These new techniques using biotechnologies (cellular engineering and genetic modifications) are developing in a complex legal context integrating the rules of the European Union (EU) and national rules, aiming to guarantee a high level of security for products and techniques but also for patients. This framework can be either considered as a guaranty for the use of new molecules in a highly secure environment or as an impediment, on the one hand regarding those who want to develop them because of a great complexity in identifying the adequate procedures and regarding the scientific prerequisites expected by the control agencies, and on the other hand by patients who have to wait many years for these innovations to be made available. The development of these innovative therapies will thus question first, the way care and healthcare system should be organised (including for their accessibility) and second, the legal regime and the bioethical principles to be applied for their implementation in the market.