Où en est-on de la thérapeutique dans les maladies génétiques ?

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Les maladies génétiques sont restées très longtemps des maladies considérées comme intraitables, si ce n’est pour atténuer les effets des symptômes les plus invalidants. Elles ont été longtemps négligées par l’industrie pharmaceutique, du fait de la petitesse des marchés et de la difficulté de rentabiliser les investissements. Cela a changé avec la prise de mesures incitatives pour les industriels, les succès du programme génome et les combats des associations de malades. À l’heure actuelle, les maladies génétiques ne sont plus orphelines de traitements même si ce qui est disponible est très rarement curatif, simplement palliatif. La grande inconnue n’est pas de savoir si la science va permettre de trouver des solutions, mais plutôt comment nos sociétés trouveront des modèles économiques qui en permettent l’accès à ceux dans le besoin. L’innovation organisationnelle reste cependant la voie la plus susceptible d’améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de maladies génétiques.