Comment je traite les syndromes myélodysplasiques

Résumé Fr En

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont des hémopathies myéloïdes clonales touchant principalement les sujets âgés. Les classifications internationales de l’Organisation mondiale de la santé et de l’International Consensus Classification, récemment mises à jour, distinguent dorénavant les SMD sur la base d’anomalies cytologiques (excès de blastes) et de leur profil génétique. La stratification pronostique des patients est essentielle pour guider la prise en charge thérapeutique, dont l’objectif est d’améliorer les symptômes et la qualité de vie chez les patients présentant un SMD de bas risque, ou de freiner la transformation leucémique chez les patients de haut risque. Les options thérapeutiques ont évolué ces dernières années, avec l’apparition de nouvelles molécules ayant obtenu l’autorisation de mise sur le marché (luspatercept), et d’autres thérapies ciblées prometteuses (inhibiteur d’isocitrate déshydrogénase, vénétoclax), dont le développement a reposé sur une meilleure compréhension de la biologie des SMD.

Myelodysplastic syndromes (MDS) are clonal myeloid haemopathies mainly affecting elderly subjects. The recently updated international classifications of the World Health Organisation and the International Consensus Classification now distinguish MDS on the basis of cytological abnormalities (excess blasts) and their genetic profile. Prognostic stratification of patients is essential to guide therapeutic management, the aim of which is to improve symptoms and quality of life in patients with low-risk MDS, or to slow leukaemic transformation in high-risk patients. Therapeutic options have evolved in recent years, with the appearance of new compounds that have obtained marketing authorisation (luspatercept), and other promising targeted therapies (isocitrate dehydrogenase inhibitor, venetoclax), the development of which has been based on a better understanding of the biology of MDS.