Modèle hub & spoke en France : organisation des soins et parcours des patients pour la thérapie génique de l'hémophilie

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2023

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Hémophilie thérapie génique parcours de soins modèle hub & spoke foie immunosuppresseurs Haemophilia gene therapy care pathway hub & spoke model liver immunosuppressants

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Yesim Dargaud et al., « Modèle hub & spoke en France : organisation des soins et parcours des patients pour la thérapie génique de l'hémophilie », Hématologie, ID : 10670/1.9vgttt

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Pendant plusieurs décennies, le traitement de l’hémophilie a reposé sur l’administration de concentrés de facteur VIII (FVIII) et de FIX. Au cours des 15 dernières années, la prise en charge de l’hémophilie s’est considérablement améliorée, grâce au développement des facteurs à demi-vie prolongée et de nouvelles approches thérapeutiques comme l’anticorps bispécifique emicizumab. Plusieurs molécules thérapeutiques visant les inhibiteurs de la coagulation, ainsi que des mimétiques du FVIII, sont en cours du développement. La thérapie génique fait également partie des approches innovantes qui seront bientôt disponibles sur le marché. La société savante européenne European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) et le Consortium européen de l’hémophilie (EHC) ont récemment recommandé un nouveau cadre de soins de santé pour la prise en charge des patients hémophiles qui seront traités par la thérapie génique. Ce modèle, appelé hub & spoke, a comme objectif d’assurer la sécurité des patients lors de l’administration et du suivi de la thérapie génique, en établissant une coopération optimale entre les centres injecteurs, hubs, et les centres de traitement de l’hémophilie de proximité, spokes, qui assurent le suivi habituel des patients. Selon ce modèle, tout événement indésirable doit être géré conjointement par les deux centres ( hub & spoke), afin d’assurer une prise en charge de pointe immédiate des patients recevant une thérapie génique. Par ailleurs, tous les événements indésirables et les données d’efficacité chez ces patients doivent être collectés tout au long de la vie, grâce à des registres centralisés. En France, le Centre de référence de l’hémophilie et l’Association française des hémophiles ont travaillé ensemble pour adapter le modèle européen hub & spoke aux infrastructures et à l’organisation existantes en France pour les pathologies hémorragiques constitutionnelles, regroupées au sein d’une filière de santé maladie rares « maladies hémorragiques » (MHEMO). Cette revue décrit leur proposition du parcours patient et de l’organisation des soins pour la thérapie génique de l’hémophile en France.

During several decades, patients with haemophilia have been treated using FVIII and FIX concentrates by haematologists working in specialized comprehensive haemophilia care centres. In the last fifteen years haemophilia treatments have been tremendously improved and novel treatment options have been developed. Gene therapy is one of these innovative approaches and will soon be available on the market. The European Association for Haemophilia and Allied Disorders and the European Haemophilia Consortium recently described a new healthcare setting for the management of patients who will receive gene therapy. This hub-and-spoke model aims to ensure the safe administration and monitoring of gene therapy by expert comprehensive haemophilia care centres, in close collaboration with the proximity haemophilia treatment centres where the patient is followed up. Any adverse events should be managed by both the expert “hubs” in collaboration with the spoke centre to provide the timeliest state-of-the-art treatment and management options to patients receiving gene therapy. All adverse events and efficacy data should be reported lifelong to a centralised registry. French reference centre for haemophilia and the patient’s organization AFH worked together to adapt the European Hub and spoke model to the existing infrastructures and organization for rare bleeding disorders in France. This review describes the haemophilia patient’s journey for gene therapy in France.

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