Phase 0 clinical trials: point of view in France

Résumé Fr En

Les essais cliniques de phase 0 sont un nouveau concept dans le développement clinique des médicaments, en particulier pour les thérapies ciblées. Ils comblent le fossé entre les études précliniques et les études de phase I. Cependant, les questions éthiques soulevées par cette nouvelle étape dans le développement des molécules sont très différentes de celles des études de phase I. Plusieurs auteurs ont débattu de ces questions mais peu se sont intéressés au rôle des patients ou ont tenté de les inclure dans ce débat. Pour répondre à cette question, nous avons conçu un questionnaire que nous avons envoyé aux membres du Comité français pour la recherche clinique de la Ligue contre le cancer/Institut national du cancer (INCa). Il est intéressant de noter que si la majorité des répondants sont d’accord avec le principe des essais de phase 0, peu d’entre eux estiment que la charge associée à ce type d’essai clinique est acceptable. Ainsi, avant de pouvoir être mis en œuvre en France, le profil des patients qui devraient être invités à participer à des essais cliniques de phase 0 doit être clairement défini. De plus, les patients sans alternative thérapeutique ne devraient probablement pas être recrutés, à moins que la phase 0 puisse être conçue comme un outil de dépistage pour des programmes de traitement personnalisé. Les patients et leurs proches devraient être inclus dans la réflexion.

Phase 0 clinical trials are a new concept in the clinical development of drugs, especially for targeted therapies. They bridge the gap between preclinical studies and Phase 1 studies. However, the ethical issues arising from this new step in the development of molecules are very different from those in Phase 1 studies. Several authors have debated these issues but few have focused on the role of patients or tried to include them in this debate. To address this question, we designed a questionnaire that we sent to members of the French Committee for Clinical Research of the League Against Cancer/INCa (Institut National du Cancer). Interestingly, though the majority of respondents agreed with the principle of Phase 0 trials, few believed the burden associated with this kind of clinical trial was acceptable. Thus, before being implemented in France, the profile of patients who should be invited to participate in Phase 0 clinical trials has to be clearly defined. Moreover, patients with no therapeutic alternative should probably not be enrolled unless Phase 0 is designed as a screening tool for personalized treatment programs. Patients and their close relatives should be included in the discussion.