MHRA authorises world-first gene therapy that aims to cure sickle-cell disease and transfusion-dependent β-thalassemia

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12 février 2024

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lsgilbert, « MHRA authorises world-first gene therapy that aims to cure sickle-cell disease and transfusion-dependent β-thalassemia », ELSIBI, ID : 10.58079/vto2


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Casgevy (exagamglogene autotemcel) is based on the innovative gene-editing tool CRISPR, which won its inventors the Nobel Prize in 2020. Read the press release from Medicines and Healthcare products Regulatory Agency published on 16 November 2023.

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