Maladies rares, des défis pour le système de santé

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À la fin des années 1990, en quelques années, les maladies rares se sont imposées comme un enjeu majeur de santé publique. Les différents Plans nationaux maladies rares ont permis de grandes avancées pour mobiliser les acteurs et structurer les paysages institutionnels de la recherche, du diagnostic et du soin. Mais le soutien politique du début des années 2000 s’est émoussé. Les moyens nécessaires, notamment grâce à un pilotage national interministériel pérenne, ne sont pas au rendez-vous pour garantir un ancrage durable des maladies rares dans le système de santé. Pour les malades, les défis à relever sont encore nombreux. La lutte contre l’errance diagnostique est aujourd’hui une priorité publique qui peut être menée à bien, si les moyens nécessaires sont réellement mobilisés. En revanche, le défi majeur du développement de traitements et de leur accès effectif pour le plus grand nombre de patients est insuffisamment pris en compte. L’envolée des prix de l’innovation thérapeutique doit être combattue afin de garantir la soutenabilité de notre système solidaire. Pour les malades concernés par des maladies ultra- ou méga-rares, un nouveau mécanisme d’accès aux traitements ne reposant pas uniquement sur les autorisations de mise sur le marché (AMM), doit être réglementairement inventé. Ce nouveau dispositif réglementaire d’accès encadré aux traitements doit pouvoir concerner aussi bien certains traitements innovants que de nombreuses utilisations hors AMM de vieilles molécules.