RESUMEN Las enfermedades raras son aquellas que tienen baja prevalencia y que, por lo tanto, el desarrollo de medicamentos para tratarlas no es rentable para las empresas farmacéuticas debido a la baja demanda. A pesar de que ya se cuenta con diferentes políticas públicas alrededor del mundo para in...
Un avenant à l’accord-cadre qui permet d’insérer un article concernant les conditions de prix des médicaments orphelins vient d’être signé par le Président du Comité économique des produits de santé, Philippe Bouyoux et le Président du Leem, Frédéric Collet. Read the press release published by les e...
Cet article présente la définition du médicament orphelin adoptée par la législation européenne puis caractérise le marché et les prix des médicaments orphelins. Au regard des 6 000 maladies rares répertoriées, depuis 2000, le nombre de désignations orphelines ayant conduit à une autorisation de mis...
L’identification de gènes responsables de maladies rares permet de décrypter les mécanismes biologiques fondamentaux de la division et du fonctionnement cellulaire. Les formes génétiques de cancers rares, de maladie de Parkinson ou d’Alzheimer ont révélé les mécanismes de la plupart des formes « fré...
Le concept de maladies rares ne s’est imposé que très progressivement comme un concept pertinent pour penser la santé publique et définir l’action publique. Le concept de maladies rares comme catégorie d’intérêt a émergé aux États-Unis sous la pression d’associations de malades, à l’occasion de l’ad...
Cette thèse de doctorat met l’emphase sur les défis rencontrés par les patients atteints de maladies rares. Elle est structurée en trois parties, chacune d’entre elles dédiée aux enjeux d’un acteur au cœur de l’Odyssée diagnostique et thérapeutique des patients atteints de maladies rares. La premièr...
Resumen Al aprobarse la reforma constitucional en materia de derechos humanos de 2011, parecía haber un consenso sobre sus bondades. Había optimismo y no se vislumbraban los posibles riesgos y costos de su implementación. Este artículo analiza una serie de amparos basados en el derecho a la salud pa...
"Al aprobarse la reforma constitucional en materia de derechos humanos de 2011, parecía haber un consenso sobre sus bondades. Había optimismo y no se vislumbraban los posibles riesgos y costos de su implementación. Este artículo analiza una serie de amparos basados en el derecho a la salud para que...
Les maladies rares sont individualisées depuis les années 1930-1940. Initialement dénommées « maladies orphelines » suite à la problématique des médicaments orphelins aux États-Unis, elles évoquent le désintérêt, sinon l’abandon, de la communauté scientifique et de l’industrie pharmaceutique. Leur f...
"Las enfermedades de baja prevalencia requieren modelos de gestión diferentes a los de otras condiciones. Este trabajo buscó recoger las experiencias internacionales. Se realizaron búsquedas en numerosas bases de datos de literatura indexada y de documentos grises. Un panel de expertos de diferentes...
Les maladies génétiques sont restées très longtemps des maladies considérées comme intraitables, si ce n’est pour atténuer les effets des symptômes les plus invalidants. Elles ont été longtemps négligées par l’industrie pharmaceutique, du fait de la petitesse des marchés et de la difficulté de renta...
L’inscription d’un médicament sur le registre européen des médicaments orphelins confère aux industriels des avantages économiques, administratifs et financiers dans l’objectif d’orienter la recherche et le développement (R&D) vers les maladies rares. Ce statut introduit une distorsion de marché par...
Dans l’objectif d’augmenter le bien-être des individus qu’ils représentent, les pouvoirs publics encouragent une politique dynamique de l’innovation pharmaceutique pour permettre l’accès des patients à des traitements dont le rapport bénéfices/risques est favorable. Dans le même temps, les dépenses...
"La regulación de los ensayos clínicos por el Estado es un proceso en constante cambio y adecuación, cuyo reto actual consiste en salvaguardar la seguridad de los participantes y equilibrar la carga administrativa. El desarrollo y la regulación de los ensayos clínicos en los distintos países varían...
Si le marché des médicaments est très largement dominé par les " spécialités " fabriquées par l'industrie privée et soumises à la procédure de l'autorisation de mise sur le marché (AMM), celles-ci ne suffisent pas à répondre à l'ensemble des besoins en substances actives, en particulier dans les hôp...
Définies par une prévalence inférieure à 1⁄2000, lesmaladies rares toucheraient 5 à 6 % de la population,soit environ 500 000 personnes en Suisse. Une vasteenquête européenne a révélé pour la première foisavec précision les difficultés et les besoins despatients atteints, et montré que leur prise en...
Annie Wolf s'est vue par Simone Weil recevoir une mission ministérielle en 1995 ou elle devait travailler avec toutes les directions de la santé . en 1996 un grand appel fut fait aux associations de patients et en 1997 naissait Orphanet soutenu par des institutions comme l'INSERM, la DGS, et la HAS....
ORPHANET donne des informations sur les médicaments orphelins, sur la politique européenne et sa réglementation. Les médicaments sont indexés, on peut les rechercher par maladie, laboratoire, par substance . Orphanet donne aussi des informations sur la réglementation et publie un annuaire des essais...
Le médicament vétérinaire est un outil essentiel de protection de la santé humaine, de la santé et du bien être des animaux. Pour ce faire, il est très encadré par une réglementation très voisine de celle du médicament humain. Cependant pour le médicament vétérinaire, des dispositions supplémentaire...
[...] Les maladies dites rares sont celles qui touchent un nombre restreint de personnes en regard de la population générale. Le seul de prévalence qui définit une maladie rare varie selon les pays; aux USA, il est par exemple inférieur à 200'000 cas, ce qui signifie que la maladie doit toucher moin...